近年来，我国不断深化药品审评审批制度改革，开辟了针对临床急需新药的加速上市通道。
国家药监局对符合条件的细胞治疗药品，采取优先调配审评、核查及检验资源等措施，在确保程序完整、标准严格的基础上，加强技术指导与沟通协作，有效缩短审评周期，加速药品上市进程，从而更好地满足患者的治疗需求。
据央视新闻报道，国家药监局于2025年1月2日通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液(商品名：睿铂生)上市。
一，艾米迈托赛注射液
艾米迈托赛注射液是一款基于间充质干细胞（MSCs）的罕见病治疗用药，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织，导致皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等主要组织发生的炎症、纤维化等病变。
在移植物抗宿主病的治疗上，抗胸腺细胞球蛋白、依那西普等传统治疗药物虽然能在一定程度上减轻病情，但整体治疗效果有限，并且伴随着较多的副作用。临床领域迫切需要探索对II-IV级类固醇难治性急性移植物抗宿主病的有效治疗方法。
人脐带间充质干细胞具备强大的免疫调节能力，能够精准靶向调节失衡的免疫系统。在患者出现急性移植物抗宿主病时，干细胞可有效抑制T细胞、B细胞等免疫细胞的过度活跃，阻止它们对宿主组织的进一步伤害，从而显著缓解皮疹、红斑、恶心、呕吐、腹泻和肝功能异常等症状，减轻炎症反应。
二，什么是间充质干细胞？
间充质干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的成体干细胞。具有组织修复再生、免疫调节、抗炎等多重功效，能自动归巢至受损或病变组织，通过定向分化为特定类型的细胞，如骨、软骨、肌肉或神经细胞，来替代受损细胞，实现组织修复。
在免疫调节方面，它们能够调节T细胞增殖和NK细胞活性，调节人体免疫反应，减轻自身免疫性疾病的症状。这种免疫调节能力使得间充质干细胞在治疗免疫系统疾病、移植排斥反应等方面具有显著优势。间充质干细胞还能够释放多种抗炎因子，抑制炎症过程的发生和发展，减轻组织损伤和疼痛。
在临床上，间充质干细胞已被广泛应用于多种疾病的治疗，包括神经系统疾病、心血管疾病、骨骼肌肉疾病、免疫系统疾病等。据统计，当前全球范围内正在进行临床研究的间充质干细胞项目已超过655个，在干细胞治疗项目中独占鳌头。
三，干细胞技术转化应用
行业专家研判，2025年将是干细胞技术转化应用元年。
1，国际形势推动与借鉴
美国当地时间2024年12月18日，FDA正式批准Mesoblast公司的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），这是美国首款获批的间充质干细胞药物。
美国在医药研发与监管领域一直处于世界领先地位，其对干细胞药物的认可，无疑为全球干细胞药物的研发与上市注入了一针强心剂，也为我国干细胞药物的发展提供了重要的借鉴与参考，进一步证明了干细胞药物在治疗疑难杂症方面的巨大潜力和广阔前景，促使我国加快干细胞药物研发与审批的步伐，推动相关产业的发展。
2，国内新药破冰
我国首款干细胞药物“艾米迈托赛”获批上市，不仅意味着移植物抗宿主病患者获得了全新的治疗方案，也意味着间充质干细胞疗法的临床应用和商业化之路由此启航。以此为引线，国内目前多个已经进入临床Ⅲ期的临床试验，干细胞疗法有望在多项适应证上转化应用，前景值得期待。
2024年，国家药监局批准上市创新药48个，包括罕见病用药等重点领域的一批新药好药在加速上市，部分创新药实现全球同步研发、同步申报、同步审评和上市，甚至在全球范围内首先上市，更好地满足了我国公众的用药需求。
国家药监局药品审评中心副主任王涛表示，从2017年到现在，我国干细胞一共批准了有120多款药品进入临床试验阶段，包含的适应症有血液系统、呼吸系统、心血管系统以及部分自身免疫系统疾病。细胞治疗产品是全球医药发展的前沿和热点。国家药监局会持续深化药品审评审批制度改革，设立加快临床急需新药上市通道，加强政策引导，完善评价体系标准，加强技术指导和沟通交流服务，助力创新疗法早日惠及患者。
3，临床技术加速应用
海南省人大常委会出台的《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》（简称《规定》），将于2025年2月1日起施行。《规定》为先行区的医疗机构开辟了细胞技术转化应用和合法收费的路径，促进了干细胞及其他前沿生物医学新技术的成果转化与临床应用。
海南省干细胞工程中心作为博鳌乐城先行区前沿医学技术公共服务平台接受政府邀请，积极配合海南省卫健委开展了《规定》的立法起草、立法咨询、立法建议工作，协调行业协会、高等院校、科研院所等机构参与立法调研工作，先后组织法律、医学、生物技术等各领域的专家召开多轮会议，对相关条款进行研讨、论证，并提出建议意见。
随着干细胞临床应用范围的不断拓展和治疗效果的逐步显现，干细胞转化应用的市场需求将呈现“现货性”“普世化”与“定制化”“高端化”两种路径的进一步成型。
这不仅为患者带来了新的希望和更好的生活质量改善机会，也为相关企业带来了潜在的经济效益，推动整个干细胞产业链的上中下游企业协同发展，形成一个充满活力和创新力的市场格局，进一步提升我国在生物医学领域的国际竞争力和影响力。
免责声明：凡本平台转载的文章、图片、音频、视频等资料的版权均归版权所有人所有，如有侵权，请联系我们删除，带来不便，敬请谅解！我们旨在科普相关知识，传递行业前沿进展，本文观点不作为医疗指导建议，无推荐公司和医院之意，如需就医请咨询正规医院医生。
