iPSCs
诱导多能干细胞
诱导多能干细胞 iPSCs是一类通过人工重编程技术将体细胞(如皮肤成纤维细胞、血细胞)逆向转化为多能性状态的干细胞。

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优势概述
  • 伦理与来源优势
    无需破坏胚胎,仅需少量体细胞即可制备,彻底解决胚胎干细胞的伦理限制。
  • 基因编辑兼容性
    结合CRISPR/Cas9技术可修复遗传突变或引入治疗性基因,应用于遗传病及癌症治疗。
  • 自体移植潜力
    来源于患者自身细胞,移植后免疫排斥风险极低,为个性化治疗奠定基础。
  • 标准化与规模化
    通过优化重编程技术(如非整合型载体、化学小分子诱导),可实现高质量iPSCs的稳定扩增与标准化生产。
  • 无限增殖与多向分化
    多能性:可分化为任何人体细胞类型,为组织修复提供“细胞工厂”。
医用价值与应用场景
  • 再生医学与组织修复
  • 疾病机制研究与药物开发
  • 精准基因治疗
  • 新兴领域探索
研究与产业化进展

截至2023年,全球已有超100项iPSCs相关临床试验(如NCT04396899帕金森病治疗),日本率先批准iPSCs衍生细胞产品(如HeartSheet®用于心力衰竭)。美国FDA授予多款iPSCs疗法“孤儿药”资格(如视网膜病变治疗)。随着自动化重编程、人工智能质控及GMP标准化生产的推进,iPSCs成本持续下降,产业化进程加速。