一，自闭症——“孤独的守望者”

自闭症，正式学名为自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorders, ASD），这一术语更全面地涵盖了从轻微到严重的一系列神经发育条件。这一复杂而多维的病症，在儿童时期尤为显著，是广泛性发育障碍（Pervasive Developmental Disorder, PDD）领域内最具代表性和普遍性的疾病之一。

自闭症并非一种孤立的疾病，而是一个涵盖了多种病症的广泛范畴，具体包括：阿斯伯格综合征，表现为在社交互动中存在显著困难，但语言和认知能力相对保留；典型的自闭症，其核心特征为社交沟通障碍、兴趣狭窄及重复刻板行为；未另行说明的广泛性发育障碍（PDD-NOS），这是一类症状不足以被明确归类为上述两者，但仍属于自闭症范畴的障碍。

自闭症与炎症及免疫失调之间有着密切的联系，特别是大脑和胃肠道区域的免疫异常。自闭症儿童体内，巨噬细胞衍生的炎症趋化因子（MDC）水平显著升高，且这种升高趋势在重度自闭症患者中更为显著，表明炎症机制可能在自闭症病理过程中扮演重要角色。

二，干细胞——探索治疗新曙光

间充质干细胞（MSCs）是一类具有自我更新和多向分化潜能的干细胞，它们主要存在于骨髓、脂肪、脐带等组织中。这类干细胞能够分化为多种类型的细胞，如骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞等，并在组织修复、免疫调节等方面发挥重要作用。由于其独特的生物学特性和广泛的应用前景，间充质干细胞已成为再生医学和细胞治疗领域的研究热点。

作为一类具有强大免疫调节与再生潜能的细胞，MSCs已被科学研究证实能够有效调节神经系统的炎症反应。然而，尽管其潜力巨大，但在自闭症患儿中的临床应用安全性与可行性仍亟待深入验证。

为探索这一领域，一项开创性的开放I期临床试验应运而生，该试验选取了12名年龄在4至9岁之间、确诊为自闭症的儿童作为受试者，他们均接受了来源于人类脐带组织的间充质干细胞治疗（hCT-MSCs）。

每位受试者按照既定的治疗方案，接受了一剂、两剂或三剂的hCT-MSCs治疗，剂量为每千克体重2 × 10^6个细胞，且治疗间隔为每两个月一次。为全面评估治疗效果与安全性，研究团队在治疗开始前、最后一次输注后6个月时进行了面对面的临床与实验室评估，并在治疗结束后12个月时进行了远程随访评估。

研究结果显示，hCT-MSCs在自闭症患儿中展现出良好的耐受性，除了少数受试者在静脉置管及输注过程中表现出轻微的躁动外，未观察到其他严重不良反应。值得注意的是，有5名受试者体内产生了新的I类抗人类白细胞抗原（HLA）抗体，这可能与特定批次的hCT-MSCs或供体与受体之间的部分HLA匹配有关。尽管这些抗体的出现未伴随任何临床症状，但仍需进一步监测其潜在影响。

在参与研究的12名儿童中，有6名在至少两项自闭症具体评估指标上实现了显著改善，这初步展示了hCT-MSCs在自闭症治疗中的潜在疗效。综上所述，本项I期临床试验证实了hCT-MSCs在自闭症患儿中的安全性和可行性，为后续更大规模、更严格的II期随机双盲安慰剂对照临床试验奠定了坚实基础，以期进一步验证其治疗效果并推动其在自闭症治疗中的临床应用。

未来，我们期待能够开展更多的高质量临床试验，以深入探索hCT-MSCs在治疗自闭症中的具体机制、最佳剂量、治疗周期以及长期疗效与安全性。从而进一步验证并优化这一治疗方案，最终为自闭症患者提供一种更为有效、安全的治疗选择。

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