撰文│毕紫娟
编辑│毕紫娟
审校│汤红明
2025年4月24-27日，2025博鳌干细胞产业大会在海南博鳌隆重召开。在大会主论坛中，中国科学院院士/同济大学生命科学与技术学院院长高绍荣教授在会上作《多能干细胞与再生医学》报告，从重塑基石、免疫跃升、类胚重构、未来展望几个方面，介绍了团队的研究成果，并展望了多能干细胞在再生医学中的应用前景。
重塑基石
解析细胞命运密码
构建再生医学新基准
干细胞凭借自我更新与多向分化两大核心特性，成为再生医学的核心工具。如造血干细胞、皮肤干细胞等组织干细胞，负责维持特定组织的生理稳态；胚胎干细胞（ESC）和诱导多能干细胞（iPSC）这类多能干细胞，能分化为所有人体细胞类型，是疾病模型构建与细胞治疗的理想来源。
其中，iPSC的制备依赖于重编程技术——通过基因编辑或化学干预，将已分化的体细胞逆转为多能/全能状态。该技术的突破性进展始于2006年山中伸弥团队发现转录因子重编程法，而高绍荣团队与周琪院士团队于2009年进一步验证了其潜力：通过四倍体互补实验，首次使iPSC来源的小鼠胚胎发育为健康个体，证实iPSC与ESC具有等效的发育全能性，为基于患者自身细胞的个性化治疗铺平道路。
免疫跃升
工程化NK细胞三重赋能
构建肿瘤免疫治疗增效减毒新体系
肿瘤作为细胞恶性增殖形成的病理实体，其治疗长期受限于传统手段（手术、放化疗、靶向药物）的耐药性瓶颈与高复发率。随着免疫治疗进入2.0时代，以CAR-T/NK为代表的工程化细胞疗法通过基因重组技术赋予免疫细胞“精准制导”能力，已在B细胞淋巴瘤等血液肿瘤中实现>80%的完全缓解率，而实体瘤治疗仍面临肿瘤微环境抑制等挑战。
在此背景下，高绍荣团队系统性推进CAR-NK技术革新，直击当前免疫治疗三大痛点，一是毒性控制。基于iPSC定向分化技术获得高纯度功能性NK细胞群，其天然低表达T细胞共刺激分子，使治疗相关细胞因子风暴发生率较CAR-T降低一半以上；二是疗效强化。
通过基因编辑技术将全新靶点稳定整合至iPSC-NK基因组，联合抗CD20单抗激发抗体依赖性细胞吞噬与抗体药物偶联癌症治疗双通路协同，在弥漫大B细胞淋巴瘤PDX模型中实现肿瘤负荷大幅度下降；三是通用化量产。构建iPSC-NK生物反应器扩增体系，单批次可生成大量治疗用细胞，成本也大大降低，突破个体化治疗产能限制。这是中国团队在通用型免疫细胞治疗领域实现从“跟跑”到“领跑”的关键跨越。
类胚重构
解码多能干细胞命运决定机制
革新类胚胎体外构建路径
多能干细胞可在体外构建三维类器官以模拟组织功能，而高绍荣团队进一步突破该技术框架，首次发现并成功分离同时表达不同谱系标记物的全新干细胞，并证实其具有高效胚内/胚外双重发育潜能。其研究团队通过自主研发新型培养基等条件优化策略，使该干细胞在体外自主分化为包含三胚层的植入后类胚胎，发育阶段可达小鼠妊娠第8.75天，且能形成心脏器官原基。
其团队开发的这一技术体系将类胚胎构建效率提升近3倍，并通过单细胞转录组分析首次证实其与体内胚胎的高度相似性。这一研究成果成功建立了从多能干细胞到类胚胎的全链条技术体系，为揭示哺乳动物早期发育奥秘及出生缺陷防控提供了全新的研究范式。
未来展望
重构多谱系分化轴
开辟疾病治疗新维度
高绍荣团队立足再生医学前沿，围绕多能干细胞临床应用瓶颈实现三大突破：在基础研究层面，开发新型重编程技术显著提升多能干细胞分化纯度，并降低致瘤风险；在转化医学领域，建立CAR-NK细胞高效制备体系，推动肿瘤免疫治疗进入规模化临床试验阶段；在技术平台构建方面，首创类胚胎三维培养系统，精准模拟器官发育微环境。
这些系统性成果不仅揭示了干细胞命运决定的表观遗传调控网络，更在实践中验证了多能干细胞在肿瘤靶向治疗、个性化药物筛选及损伤器官重建中的多重应用价值。报告中，高绍荣指出，随着单细胞测序与合成生物学技术的深度融合，多能干细胞将突破现有体外分化效率限制，未来在退行性疾病干预、遗传缺陷修复及人造器官生物制造等领域展现变革性应用前景。
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