撰文│贾文文 朱邯豫
编辑│毕紫娟
审校│汤红明
2025年4月24-27日，2025博鳌干细胞产业大会在海南博鳌隆重召开。在以“干细胞药物研发转化进展”为主题的分论坛中，中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖，在会上作题为《干细胞药物研发需要考虑的策略问题》报告，就干细胞药物研发相关议题，与参会专家展开交流。
精准剖析，点明核心矛盾
按药品研发，还是走技术途径？一直是干细胞研发机构面临的关键抉择。吴朝晖指出在当前，一方面今年1月前后中美两国均批准了各自首个间充质干细胞药物，另一方面近期在海南博鳌乐成医疗旅游先行先试区也公布了二批干细胞技术临床应用的目录，让很多干细胞研发机构又一次站在了药品还是技术的十字路口。首个干细胞药物上市，表明干细胞按药品管理路径已走通。同时，我国药品监管正积极与国际接轨，2017年加入国际人用药品注册技术协调会（ICH），并全面采纳实施68个ICH指导原则。此外，国家药监局还启动加入国际药品检查组织（PIC/S）的预申请程序，加速推动中国药品检查与国际标准看齐。因此，企业在制定干细胞研发策略时，需要清晰地分析国内外的宏观监管形势，少走弯路。
直面难题，解析成药阻碍
干细胞成药之路荆棘丛生，吴朝晖在报告中犀利提出干细胞成药需攻克的多个关键问题，包括明确医疗目的、清晰作用机制、明确代谢途径、保障质量可控、平衡安全性与有效性及明确活细胞特性和智能药物复杂性等。以间充质干细胞为例，其适应证虽广泛，但目前存在体内代谢不明、作用机制欠清哳，这些难题阻碍了研发进程，亟待行业共同突破。
洞察趋势，破解“内卷”困局
做什么样的干细胞，也是干细胞药物研发的关键问题。截至2025年4月8日，干细胞IND申报数量虽然持续攀升，但也引发了“内卷”现象。众多企业扎堆申报，致使市场竞争白热化，研发资源分散。吴朝晖强调，企业想要突出重围，必须拥有核心技术，通过机理、适应证、概念、工艺、制剂及包装等多维度创新，打破同质化竞争僵局，在激烈市场竞争中脱颖而出。
聚焦关键，明确研发方向
选择什么样的适应证是干细胞药物研发的另外一个关键。吴朝晖指出，尽管干细胞技术应用潜力巨大，但目前干细胞治疗还是一种发展中的技术，存在技术迭代和更新的趋势。因此，企业在选择适应证时，应紧密结合自身技术优势与市场需求，精准定位。
把握机遇，借力政策东风
政策支持是干细胞研发的强大助力。吴朝晖介绍，我国药品监管制订了鼓励创新和优先满足临床需求的政策，如优先审评审批、突破性治疗药物和附条件批准上市等政策工具的推出，为干细胞药物的快速上市提供了条件，也为行业发展注入了强劲动力。
坚守初心，笃定前行信念
在干细胞药物研发的漫长征程中，坚定信念不可或缺。吴朝晖强调，企业要始终牢记初心，以扎实的研发为根基，以科学依据为支撑，以健康需求为导向。唯有如此，才能在复杂多变的研发环境中保持定力，战胜重重困难，实现干细胞药物成功上市，为患者带来新希望与曙光。
吴朝晖此次在博鳌干细胞产业大会上的分享，从行业的角度为当前我国干细胞药物研发领域带来了诸多颇有深度的见解。相信在政策有力支持、企业不懈努力及科研人员智慧探索下，干细胞药物研发必将突破重重阻碍，迎来充满希望未来！
免责声明：凡本平台转载的文章、图片、音频、视频等资料的版权均归版权所有人所有，如有侵权，请联系我们删除，带来不便，敬请谅解！我们旨在科普相关知识，传递行业前沿进展，本文观点不作为医疗指导建议，无推荐公司和医院之意，如需就医请咨询正规医院医生。
