糖尿病，是一种以血糖升高为主要特征的慢性代谢性疾病，困扰着全球数以亿计的患者。传统治疗以药物和胰岛素注射为主，虽能控制血糖，却难以修复受损的胰岛β细胞。近年来，干细胞治疗通过细胞替代、免疫调节等途径修复胰岛功能，为长期依赖用药的患者带来了恢复健康、摆脱终身治疗的新希望。

一，病理机制

糖尿病是一组以慢性血糖升高为主要特征的代谢性疾病，根源在于胰岛素分泌不足或作用受阻。它主要分为1型和2型：1型多因自身免疫损伤胰岛β细胞，患者往往需要终身注射胰岛素；2型则与遗传、超重肥胖、久坐少动密切相关，占患者总数的九成以上，且起病隐匿，不少人确诊时已患病多年。

糖尿病的典型症状常被概括为"三多一少"，即多饮、多食、多尿和体重下降。血糖升高引发渗透性利尿，患者频繁口渴、夜尿增多；葡萄糖无法被细胞利用，身体仿佛"挨着饿"，人却日渐消瘦。除这些典型表现外，患者还常伴有疲乏无力、视力模糊、皮肤瘙痒、伤口久不愈合等症状。而真正危险的，是长期高血糖引发的并发症：视网膜病变可致失明，糖尿病肾病可发展为尿毒症，神经与血管病变可能造成糖尿病足甚至截肢，心脑血管病变则会显著升高心梗、脑卒中的风险。

就现状数据而言，形势不容乐观。据国际糖尿病联盟2025年发布的第11版《全球糖尿病地图》，全球20—79岁成人糖尿病患者已达5.89亿，约每9个成年人中就有1人患病，预计到2050年将增至8.53亿。中国是全球糖尿病患者最多的国家：中国疾控中心研究显示，2023年我国20岁以上糖尿病患者约2.33亿，年龄标化患病率为13.67%，相当于每6个人里就有1人，较2005年增长了163%。

对这些患者而言，传统治疗虽然能靠口服降糖药和胰岛素把血糖压下来，却需要终身坚持，也无法修复已经受损的胰岛β细胞。一边是庞大的患病人群和低得惊人的知晓率，一边是"只能控制、难以逆转"的治疗现实，如何真正修复胰岛功能、让身体重新学会分泌胰岛素，正在成为医学界努力的方向。

二，干细胞作用机制

1，细胞替代与再生

干细胞具有强大的增殖和多向分化潜能，可在特定条件下诱导分化为可分泌胰岛素的β样细胞，直接替代受损或丢失的胰岛β细胞，重建内源性胰岛素分泌功能。同时，干细胞还能促进残存β细胞的增殖和（或）胰腺干细胞的再生分化，修复损伤的胰岛组织。

2，免疫调节作用

干细胞能分泌多种抗炎和免疫调节因子，抑制T细胞等免疫细胞的过度活化，纠正胰岛内紊乱的免疫状态、诱导免疫耐受，从而减少自身免疫对β细胞的破坏，维持并保护残存β细胞。此外，还可促进巨噬细胞从促炎的M1型向抗炎的M2型极化，降低IL-6、TNF-α等炎症因子水平。

3，改善胰岛素抵抗

干细胞通过调节脂肪、肝脏、骨骼肌等靶组织的代谢过程，上调GLUT-4、IRS-1、AKT等关键分子，增强胰岛素敏感性，从而减轻外周组织的胰岛素抵抗。

4，改善胰岛微环境

干细胞通过旁分泌作用分泌生长因子和细胞因子，促进胰岛周围血管新生、改善血供与营养微环境，为β细胞存活和功能发挥提供支持。

三，临床研究

1，干细胞治疗1型糖尿病

一篇2026年10月1日发表于国际顶尖医学期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（影响因子81.2）的Ⅰ期随机、双盲、安慰剂对照临床试验成果，围绕人齿龈来源间充质干细胞治疗1型糖尿病的安全性与有效性展开。该研究由上海交通大学医学院松江研究院、细胞基因治疗研究院郑颂国教授团队，联合中山大学附属第三医院陈燕铭教授团队共同牵头完成。这是全球首个齿龈间充质干细胞（GMSC）治疗1型糖尿病的随机、双盲、安慰剂对照Ⅰ期临床试验，为该疗法提供了高级别循证医学证据。

研究于2022年3月至2023年5月完成受试者筛查，最终入组18例1型糖尿病患者，按1:1随机分为GMSC治疗组与安慰剂对照组，每组9例，全部完成试验。所用细胞取自健康供者（20至30岁，无自身免疫或炎症性疾病）智齿相关的废弃牙龈组织，经分离、培养和质量检验后使用。受试者每间隔3周接受一次静脉输注，剂量为1.0×10⁶/kg，共计4次，整个试验期间维持常规胰岛素治疗，并完成48周随访观察。

结果显示，4次治疗结束后，GMSC治疗组C肽水平较基线明显升高，55.6%（5/9）受试者残余β细胞功能获得不同程度改善，每日胰岛素需求量较基线下降；其中1例受试者在首次治疗后即实现停用外源性胰岛素，并在随访期间维持理想的血糖控制水平，两组总体血糖控制水平相当。安全性方面，GMSC治疗未增加低血糖及其他不良事件风险，无严重不良事件发生，证实其安全性良好。

在机制层面，团队对受试者外周血单个核细胞开展单细胞RNA测序，发现GMSC治疗显著提升了耗竭性CD8⁺T细胞（Tex）的占比，促进TIGIT、CD244、LAG3、TOX等耗竭相关表型表达上调，并伴随促炎相关T细胞信号通路的抑制；体外共培养实验证实GMSC可诱导CD8⁺T细胞耗竭并抑制其增殖，动物实验也证实其促进了NOD糖尿病小鼠胰岛内残存β细胞的保留。研究据此提出——GMSC通过诱导CD8⁺T细胞耗竭、缓解针对胰岛的自身免疫损伤这一全新作用模式。

总体而言，该试验证实GMSC静脉输注具备良好安全性，可改善1型糖尿病患者残余β细胞功能，并揭示其可能通过诱导CD8⁺效应T细胞耗竭来减轻胰岛自身免疫损伤，提示GMSC有望成为1型糖尿病一种前景可观的新型治疗选择。

2，干细胞治疗2型糖尿病

一篇2022年5月发表于国际期刊《干细胞研究与治疗》（Stem Cell Research & Therapy）的单中心、双盲、随机、安慰剂对照Ⅱ期临床试验文献，研究核心为人脐带来源间充质干细胞（UC-MSC）治疗中国成人2型糖尿病的有效性与安全性。该研究由解放军总医院第一医学中心母义明教授团队与韩卫东教授团队合作完成，于2015年10月至2018年12月开展，是我国在该领域迄今设计最严谨、样本规模最大的随机对照试验之一。

研究共筛查183例患者，最终入组91例，按1:1随机分为UC-MSC组45例与安慰剂组46例，两组基线特征均衡。受试者经肘部静脉输注，每4周一次、共3次，每次细胞总量1×10⁶/kg，采用第4代UC-MSC；安慰剂组输注等量、外观相同的液体。治疗后随访48周，于第9、20、32、48周评估，最终73例（86.8%）完成试验。

结果显示，48周时UC-MSC组20%的患者达到主要终点（HbA1c<7.0%且每日胰岛素用量减少≥50%），安慰剂组仅4.55%（p<0.05）。UC-MSC组糖化血红蛋白下降1.31%（由9.02%降至7.52%），安慰剂组仅下降0.63%（组间p=0.0081）；胰岛素用量降幅也显著更大（27.78%对15.62%）。反映胰岛素抵抗的葡萄糖输注率从3.12升至4.76 mg/min/kg，而安慰剂组无显著变化；13.5%（5/37）的患者停用胰岛素，维持约37周，安慰剂组无人停药。值得注意的是，两组空腹C肽均无明显改善，提示疗效主要来自改善胰岛素抵抗，而非修复β细胞功能。安全性方面，未发生与移植相关的重大不良事件，亦无治疗相关死亡。

研究认为，脐带间充质干细胞静脉输注可改善中国成人2型糖尿病患者的血糖控制、减少胰岛素用量并减轻胰岛素抵抗，安全性良好，可能成为一种潜在治疗手段；但作为单中心、小样本、随访仅48周的研究，其结论仍需更大规模、更长随访的试验加以验证。

未来，随着更大规模临床试验推进与细胞制备标准化，干细胞治疗的安全性和疗效边界将逐步明晰。免疫排斥、长期安全性等难题一旦突破，干细胞有望从探索性疗法走向糖尿病“修复再生”的常规选择，让更多患者告别终身用药。

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